Cada 8 de septiembre se conmemora todo el planeta Día Mundial de la Fibrosis quística con el objetivo de concienciar sobre esta enfermedad y difundir toda la información disponible. Este año, la fecha llega con una importante noticia: la fabricación de un medicamento que reemplazaría a uno traído de Estados Unidos y que cuesta hasta 300 mil dólares al año.
El diagnóstico de fibrosis quística «es por sospecha clínica, prueba de sudor (mide la concentración de cloro) y estudio molecular (secuenciación de genes). Se estima que existen 3.000 pacientes con fibrosis quística en el país”, explica Oscar Rizzo, neumólogo y jefe del servicio de urgencias del Hospital de Rehabilitación Respiratoria María Ferrer, en diálogo con Clarín.
La novedad nacional en la medicina de precisión es que un tríptico revolucionario mejorará la calidad de vida de los pacientes y ahora no será necesario acudir a los tribunales para autorizar la importación del remedio.
Ley N ° 27.552 sobre fibrosis quística aprobada en 2020 junto con la producción local de un fármaco de tres moléculas (elexacaftor – tezacaftor – ivacaftor) que intervienen en el proceso básico de la enfermedad y su aprobación, por ANMAT, garantizan la acceso al tratamiento una vez que esté disponible en el mercado.
Trixacar, el fármaco de fabricación nacional contra la fibrosis quística que sustituirá a un tratamiento importado de Estados Unidos que cuesta hasta 300 mil dólares al año.
Primera triple terapia 100% nacional
El fármaco fabricado por la farmacéutica Vértice en Estados Unidos ya tiene un reemplazo que corre con ventaja en el país. El laboratorio argentino Gador, que tiene un historial de fabricación de la primera y segunda generación de moduladores, trabaja contrarreloj para lanzar al mercado la alternativa local que produce en las plantas ubicadas en Pilar y Villa Crespo.
La droga argentina utiliza la misma tecnología de fabricación que los EE. UU. y se venderá bajo el nombre de Trixacar. Fue aprobado el 6 de agosto por la ANMAT para su uso y comercialización.
«Solo necesitamos escalar el nivel de producción y tener la autorización del primer lote para distribuirlo en el mercado», informaron. Clarín fuentes del laboratorio de Gador, quienes estiman que el triple fármaco estará disponible en el mercado, a fines de octubre, en un costo significativamente menor que el producto importado (El laboratorio sigue la misma estrategia de precios que el resto de moduladores para fibrosis quística que comercializa actualmente).
La expectativa del sector radica en facilitar el acceso a un producto complejo al mayor número posible de pacientes para ofrecerles una opción terapéutica eficaz que mejora la calidad de vida.
Cómo actúa
«Esta medicina modifica la proteína genéticamente alterada y permite abrir el canal de cloro para que las secreciones de los pacientes sean de mejor calidad ”, dice Rizzo, quien también está a cargo del grupo de fibrosis quística del hospital y un neumólogo. Además, ofrece cobertura a un espectro más amplio de pacientes ya que el 100% permite llegar al 90%.
Estará disponible para todos los proveedores de atención médica y se espera que satisfaga toda la demanda nacional. Se estima que el Ministerio de Salud comprará un artículo grande para distribuir entre los pacientes que padecen la enfermedad y están inscritos en el Registro Nacional de Fibrosis Quística.
El medicamento se administra por vía oral: dos por la mañana y uno por la noche. Cada envase contiene 90 comprimidos recubiertos (un mes de tratamiento). La terapia puede ser utilizada por mayores de 12 años o por niños entre 6 y 11 años siempre que pesen más de 30 kilos. La formulación pediátrica está en desarrollo.
Algunos datos
La fibrosis quística es una enfermedad monogénica, crónica, hereditaria y progresiva, que se produce por la mutación de un gen y Daña las células de producción de la mucosa, el sudor y los jugos gástricos.. “Provoca una proteína defectuosa que genera una acumulación de secreciones espesas que resulta en la obstrucción de diferentes órganos.
La fibrosis quística afecta a uno de cada 7.000 nacidos vivos y se hereda genéticamente.
El más afectado es el pulmón, marcador determinante en la supervivencia de los pacientes. Fue detectado por primera vez en 1930 y hasta 1960 tuvo poca evolución. «La vida media no supera los 12 o 14 años. y por tanto se relacionó con una menor esperanza de vida, pero con el tiempo, gracias a las nuevas terapias, la calidad de vida de quienes la padecen mejoró.
Según las estadísticas locales, la fibrosis quística afecta 1 de cada 7.000 nacidos vivos. “Es una combinación matemática. Cuando ambos padres son portadores del gen, en cada nacimiento hay tres alternativas. Un 25% de probabilidad de padecer la enfermedad, un 25% de que esté sano y un 50% de que los niños sean portadores de la enfermedad ”, dice Rizzo.
MG
Fuente: Clarin.com